Image

Office_Austria@vrtx.com 
Tel.: +43 (0) 1 2052-0 
EURO Plaza, Gebäude H 
Lehrbachgasse 13, 2. Stock 
1120 Wien 

 Vertex Pharmaceuticals:

 Durch Forschung das Leben von Menschen mit schweren Erkrankungen verbessern 
Das weltweit tätige Biotechnologie-Unternehmen Vertex Pharmaceuticals hat sich auf die Behandlung der seltenen, genetisch bedingten Stoffwechselerkrankung Mukoviszidose – auch als zystische Fibrose (CF) bezeichnet – spezialisiert. Noch vor zehn Jahren konnten nur die Symptome der Erkrankung behandelt werden. Nach jahrzehntelanger unermüdlicher Forschung hat Vertex erstmals Medikamente entwickelt, die am zugrundeliegenden Defekt auf Proteinebene ansetzen. 

Seit 2012 hat das Unternehmen die Zulassung für vier innovative Medikamente zur Behandlung der Mukoviszidose erhalten, die es selbst erforscht und entwickelt hat. Diese Therapien setzen durch Bindung an das CFTR-Protein am zugrundeliegenden Defekt an. 

Perspektive für Patienten 
Was bedeuten diese Therapieoptionen im Praxisalltag? „Das Fortschreiten der Erkrankung und die damit einhergehende Schädigung der Lunge und anderer betroffener Organe können verlangsamt werden und sich damit der allgemeine Gesundheitszustand der Patienten verbessern. Beispielsweise zeigen Auswertungen der Langzeitdaten zu einem CFTR-Modulator, dass Patienten ein verringertes Sterberisiko, einen geringeren Bedarf für Transplantationen, weniger schwere Lungeninfektionen und weniger Krankenhausaufenthalte hatten“, so Sieglinde Modell, Senior Medical Director bei Vertex. 

Wird eine umfassende CF-Therapie in frühen Lebensjahren begonnen, lassen sich die Schädigung der Lunge und anderer Organe verlangsamen. Vertex forscht daher auch daran, Patienten Medikamente zur Behandlung von CF möglichst früh zur Verfügung stellen zu können. 

Ein von Wissenschaft geprägtes Unternehmen 
Neben der CF-Forschung arbeitet Vertex an der Entwicklung weiterer innovativer Medikamente für andere schwere, meist seltene Erkrankungen, bei denen ein hoher medizinischer Bedarf besteht. Ziel ist es, die detaillierte Kenntnis der kausalen Humanbiologie einzubringen und Erkenntnisse aus der CF-Forschung zu übertragen. Dafür investiert Vertex rund 70 Prozent seiner Betriebsausgaben in die Forschung und Entwicklung neuer Therapien – weit mehr als der Branchendurchschnitt – und beschäftigt drei von fünf Mitarbeitern in diesem Bereich.1,2 

Quellen: 
1. Vertex. Data on File. R&D as Percentage of Operating Expenses. REF-5879. 2020. 
2. Vertex. Data on File. JAN 2019 Headcount. REF-2272. 2019.